Nutzen­be­wer­tungs­ver­fahren zum Wirk­stoff Marsta­cimab (schwere Hämo­philie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor VIII-​Inhibitoren)

Einge­reichte Unter­lagen des phar­ma­zeu­ti­schen Unter­neh­mers

• Modul 1(PDF 536,17 kB)
• Modul 2(PDF 482,95 kB)
• Modul 3(PDF 1,44 MB)
• Modul 4(PDF 2,34 MB)
• Anhang zu Modul 4(PDF 1,71 MB)

Anwen­dungs­ge­biet gemäß Fach­in­for­ma­tion für Marsta­cimab (Hympavzi)

Hympavzi wird ange­wendet für die Routi­ne­pro­phy­laxe von Blutungs­epi­soden bei Pati­enten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körper­ge­wicht von mindes­tens 35 kg mit:

• schwerer Hämo­philie A (ange­bo­rener Faktor-​VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-​Inhibitoren
• schwerer Hämo­philie B (ange­bo­rener Faktor-​IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-​Inhibitoren.

Pati­en­ten­po­pu­la­tion(en) der Nutzen­be­wer­tung und zweck­mä­ßige Vergleichs­the­rapie

Erwach­sene und Jugend­liche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindes­tens 35 kg mit schwerer Hämo­philie A (ange­bo­rener Faktor-​VIII-Mangel, FVIII ˂ 1 %) ohne Faktor-​VIII-Inhibitoren

Zweck­mä­ßige Vergleichs­the­rapie für Marsta­cimab:

• Therapie nach ärzt­li­cher Maßgabe unter Auswahl von einer Routi­ne­pro­phy­laxe mit rekom­bi­nanten oder aus humanem Plasma gewon­nenen Blutgerinnungsfaktor-​VIII-Präparaten und Emici­zumab

Stand der Infor­ma­tion: Oktober 2024

Die Aussagen zur zweck­mä­ßigen Vergleichs­the­rapie basieren auf dem zum Bera­tungs­zeit­punkt allge­mein aner­kannten Stand der medi­zi­ni­schen Erkennt­nisse und stehen unter dem Vorbe­halt, dass sich in Bezug auf die Krite­rien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfah­rens­ord­nung (VerfO) des Gemein­samen Bundes­aus­schusses (G-BA), auf dessen Grund­lage der G-BA seine Fest­stel­lungen trifft, eine neue Sach­lage in einer Weise ergibt, die eine Über­prü­fung der zweck­mä­ßigen Vergleichs­the­rapie erfor­der­lich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verant­wor­tungs­be­reich des phar­ma­zeu­ti­schen Unter­neh­mers die Aktua­lität der zweck­mä­ßigen Vergleichs­the­rapie spätes­tens zur Erstel­lung eines Dossiers für die Nutzen­be­wer­tung zu prüfen. Dies­be­züg­lich kann bei Bedarf eine Bera­tung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA ange­for­dert werden. Die recht­lich verbind­liche Bestim­mung der zweck­mä­ßigen Vergleichs­the­rapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzen­be­wer­tung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Die Nutzen­be­wer­tung wurde am 02.05.2025 veröf­fent­licht:

• Nutzen­be­wer­tung IQWiG(PDF 527,65 kB)
• Benen­nung Kombi­na­tionen – Entwurf für Stel­lung­nah­me­ver­fahren(PDF 235,65 kB)

Die münd­liche Anhö­rung fand am 10.06.2025 statt.

Wort­pro­to­koll(PDF 125,96 kB) zur münd­li­chen Anhö­rung.